ABD merkezli bir biyoteknoloji şirketi olup, nadir görülen genetik bozukluklar için tedaviler geliştirmektedir. Başlıca odak noktası genetik akciğer hastalıklarının tedavisidir. Şirketin ilaçları, kusurlu proteinleri düzeltmeyi amaçlayarak, belirli mutasyonlara sahip hastaların çoğuna yardımcı olmaktadır. En başarılı ilacı, etkilenen hastaların %90’ına kadarını kapsamaktadır.

Bir yanıt bırakın